La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética recesiva mortal que provoca una condición crónica y degenerativa, afectando principalmente los sistemas respiratorio y digestivo, y generando problemas de fertilidad, especialmente en hombres. La principal causa de muerte en pacientes con FQ es la insuficiencia respiratoria, que puede llevar, con el tiempo, a un trasplante bipulmonar o a la muerte.
La Asociación Honoraria Fibrosis Quística Mucoviscidosis del Uruguay (AHFQMU), fundada el 4 de septiembre de 2004, ha trabajado incansablemente para mejorar la calidad de vida de las personas con FQ. En estos 20 años, Uruguay se ha destacado como uno de los países americanos con mejor tratamiento para esta enfermedad. Al inicio de la asociación, la mayoría de los pacientes fallecían en la niñez debido a la falta de medicamentos y centros especializados. En aquel entonces, el BPS, a través de DEMEQUI (ya no existente), ofrecía dos policlínicas para pacientes menores de 14 años mediante Asignaciones Familiares.
Desde su fundación, la AHFQMU ha logrado:
- Establecer un Protocolo de Atención Médica.
- Incorporar la Tobramicina inhalada y el Pulmozine en las prestaciones del FNR, junto con los nebulizadores correspondientes.
- Crear el Centro de Referencia (CRENADECER) para la atención integral de todos los pacientes con FQ.
- Incluir la FQ en el programa de Pesquisa Neonatal, permitiendo diagnosticar precozmente al 90% de los casos antes de que aparezcan los síntomas.
- Asegurar la disponibilidad de enzimas pancreáticas y vitaminas específicas para los pacientes con FQ.
- Incorporar la embolización de arterias pulmonares en las prestaciones médicas obligatorias sin costo para los pacientes.
- Registrar el Trikafta en el país.
Estos logros han permitido a los pacientes con FQ recibir atención según estándares internacionales, lo que ha incrementado su expectativa de vida. Actualmente, hay 112 adultos (mayores de 15 años) y 96 pacientes pediátricos (menores de 15 años), totalizando una población de 208 pacientes en el CRENADECER.
A pesar de estas mejoras, más de la mitad de las personas con FQ podrían beneficiarse de un tratamiento que detendría la enfermedad. Lo más parecido a una cura que hemos visto hasta ahora. Esto ha sido evidenciado en las 81 personas (35 adultos y 46 niños) que accedieron al Trikafta mediante recursos de amparo, ya que este medicamento aún no ha sido incluido en las prestaciones del FNR, a pesar del compromiso del MSP de hacerlo antes de fin de año pasado. Actualmente, la decisión de proporcionar este medicamento depende de un juez y no de los médicos tratantes, como debería ser.
Desde 2019, el 5% de la población pediátrica con FQ ha fallecido, con un promedio de edad de 9 años, y todos eran candidatos para la terapia con moduladores. En 2022, dos niños que estaban en lista de espera para un trasplante pulmonar fueron retirados de la lista al comenzar con la terapia con moduladores. Actualmente, 18 niños y 10 adultos aún esperan para acceder al Trikafta por lista taxativa, además, al menos 50 personas más que se beneficiarían de estas terapias, aunque su genética no esté incluida en la lista.
El decreto 215/024 publicado el 30 de julio hace referencia al artículo 55 de la Ley 17.164, que establece que en casos de emergencia sanitaria u otras circunstancias de interés público, el Poder Ejecutivo puede conceder licencias obligatorias sin autorización del titular de la patente. No entendemos por qué no se utilizó este artículo hace dos años, cuando la Asociación comenzó a trabajar con el MSP para obtener el medicamento, especialmente cuando se intentó registrar un medicamento genérico similar (Trixacar del laboratorio Gador) y el MSP negó el registro por la patente de Vertex.
La Asociación ha cumplido con todos los requisitos exigidos por el MSP para ingresar el Trikafta al FNR, que se había comprometido a hacerlo antes de fin de año pasado. Sin embargo, a pesar de la espera, el decreto 215/024 no resuelve la situación de fondo a corto plazo.
Según el MEF, el impacto presupuestal del Trikafta en 2023 fue de aproximadamente USD 22.000.000 lo que representa el 29% de su presupuesto total. Cabe aclarar dos cosas a este respecto, la primera es que la FQ es la enfermedad rara más frecuente en Uruguay y por tanto es lógico que su atención requiera mayores recursos en términos porcentuales, y lo segundo es que esos USD 22.000.000 anuales corresponden al precio NO negociado del medicamento, pagado cada vez que un paciente gana un recurso de amparo. Para evitar desinformar a la población no se deben decir las cosas a medias.
Mientras la entrada del Trikafta al FNR sigue demorada, el estado continuará pagando altos costos por cada tratamiento, y los pacientes sólo pueden acceder al medicamento mediante recursos de amparo, lo cual no es accesible para todas las familias ni oportuno para iniciar el tratamiento. La dilación en la incorporación del medicamento al FNR es perjudicial para todos.
Los pacientes con Fibrosis Quística son rehenes de una situación que se debería haber resuelto hace dos años atrás. No nos oponemos a la llegada de otros moduladores, al contrario, estamos interesados en que lleguen nuevos tratamientos. Sin embargo, el Trikafta ya está disponible en el país y se necesita su inclusión INMEDIATA en el FNR. Si después llegan otros medicamentos que reduzcan costos, será bienvenido, pero lo que necesitamos ahora es acceso inmediato al tratamiento que ya está disponible. Las demoras se cobran vidas y el estado continúa gastando mal. ¿Qué ocurrirá si este decreto no logra el efecto esperado? ¿El Estado continuará proporcionando el medicamento a través de costosos recursos de amparo? ¿Cuántas vidas deben perderse para que este medicamento se convierta en una prestación accesible para todos?